Le ricerche di Anna Cereseto e del suo gruppo di collaboratori attivi al Cibio dell’Università di Trento in tema di editing genomico con la scoperta della molecola Crispr/Cas9 diventano una realtà industriale grazie alla nascita della start up Alia Therapeutics e all’iniezione di 1,35 milioni di euro da parte di due investitori privati, BiovelocITA, il primo acceleratore italiano dedicato alle aziende del “red biotech” (1,1 milioni di euro), e Trentino Invest, società di investimento mista pubblico-privato (250.000 euro).
Alia Therapeutics S.r.l. è la prima società italiana attiva nella cura delle malattie genetiche con tecnologie di editing genomico. I nuovi soci mettono a disposizione un finanziamento “seed” di 1,35 milioni di euro mentre i fondatori (oltre alla stessa Cereseto, Antonio Casini e Gianluca Petris) il metodo per modificare il Dna a scopo terapeutico, proposto e sviluppato originariamente a Berkley e al Mit di Boston, ha trovato nel laboratorio del Cibio dell’Università di Trento, guidato da Anna Cereseto, la strada per raggiungere l’affidabilità e la sicurezza necessarie nelle applicazioni cliniche con lo sviluppo della tecnologia Crispr/Cas9. Si tratta di una “forbice molecolare” (costituita dall’unione della proteina Cas9 e di una molecola di Rna) che raggiunge e taglia uno specifico segmento di Dna, permettendo di modificarne la sequenza.
Cas9 è la forbice, che può tagliare qualunque sequenza di Dna, l’Rna è la sua guida, che permette di indirizzare il taglio in un punto preciso del Dna. Dal momento che basta cambiare la guida per indirizzare il taglio in un punto diverso del genoma, questa tecnologia è di facile utilizzo e il mondo scientifico la sta utilizzando per cercare di curare malattie genetiche quali alcune forme di anemia e le distrofie muscolari, malattie genetiche incurabili causate dalla mutazione di un singolo gene.
La problematica maggiore che rende Crispr/Cas9 ancora inadeguata per la pratica clinica consiste nel fatto che questa forbice, come disegnata in origine, quando applicata per tentare di curare una specifica mutazione genetica, non modifica solo il gene implicato nella patologia, ma agisce anche su altri siti del Dna sano, causando effetti imprevedibili.
Mentre il mondo intero sta cercando di rendere più sicura questa tecnologia, al Cibio hanno avuto l’idea di sottoporre Cas9 a un’evoluzione darwiniana in provetta. Cas9 nasce nei batteri, dove la sua imprecisione è un vantaggio perché funziona come una sorta di sistema immunitario. La chiave di volta è stata quella di fare evolvere Cas9 in cellule non batteriche quali i lieviti, molto più vicine a quelle umane e qui farla diventare un cesello di precisione che intarsia solo dove desiderato. La scoperta consente di raggiungere e di tagliare con grande precisione specifici segmenti di Dna mutato, senza rischiare di modificare i geni sani.
I ricercatori del Cibio che hanno fondato Alia Therapeutics hanno ideato anche nuovi approcci per poter somministrare la “forbice molecolare” ai pazienti (detti “sistemi di delivery”) in modo che possano raggiungere con efficienza gli organi danneggiati ed anche metodiche per inattivare la Cas9 dopo che ha tagliato le sequenze target, un ulteriore miglioramento della precisione e sicurezza della tecnologia.
«Grazie ai nostri studi, l’editing genomico può diventare adulto e l’interesse per questa tecnologia è globale – sottolinea Cereseto -. Il nostro obiettivo era di trattenerla il più possibile attraendo capitali e competenze. Grazie a BiovelocITA e Trentino Invest ci siamo riusciti: la nostra start-up adesso può decollare. Ringraziamo l’Università di Trento e la Provincia di Trento per aver sempre fortemente creduto nel programma che ha generato il Cibio».
«In Italia la ricerca di base contro le malattie genetiche è all’avanguardia e BiovelocITA ha un forte interesse strategico nel settore – afferma Gabriella Camboni, amministratore delegato di BiovelocITA -. Al Cibio lavorano ricercatori al vertice a livello mondiale che hanno sviluppato tecnologie innovative e proprietarie che possono avere un vasto campo di applicazione in diverse patologie. È sulla base di queste considerazioni che BiovelocITA ha deciso di puntare sullo sviluppo di Alia Therapeutics mettendo a disposizione capitali e competenze strategico/gestionali mirate, per trasformare queste straordinarie ricerche di laboratorio in un progetto concreto e operativo».
«Abbiamo deciso di investire nello sviluppo di Alia Therapeutics s.r.l. per le notevoli potenzialità delle scoperte che sono state conseguite dal Centro di Biologia Cellulare, Computazionale e Integrata (Cibio) e per riconoscere le competenze dimostrate dai ricercatori che hanno fondato la start up dice Filippo Manfredi, presidente di Trentino Invest -. Tra gli obiettivi di Trentino Invest vi è l’incentivo a sostenere fattivamente la ricerca applicata, in grado di dare risposte e soluzioni innovative, sia punto di vista tecnologico sia dal punto di vista medico».
Con i finanziamenti raccolti, Alia Therapeutics è pronta per iniziare il suo cammino. «Abbiamo già effettuato le prime due assunzioni di ricercatori e c’è una dottoranda impegnata nella ricerca – dice Cereseto -. Con i fondi ottenuti a breve potenzieremo ulteriormente la capacità di ricerca attivando anche alcune posizioni di ricerca per dottorati in bioindustry».
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