Il trattamento anticancro Kymriah offre una nuova, probabilmente definitiva per la lotta contro il cancro grazie al ricorso della terapia genica. La Commissione europea ha approvato il Kymriah, un trattamento che modifica geneticamente le cellule dei pazienti per contrastare il cancro. Kymriah è stato sviluppato dall’azienda farmaceutica Novartis, che ha appena dato l’annuncio. Un’approvazione che arriva ad un anno di distanza da quella americana della FDA che ne ha autorizzato l’immissione sul mercato nell’agosto 2017.
Il trattamento rivoluzionario, denominato CAR-T (sigla di Chimeric Antigen Receptor) è basato su un farmaco denominato tisagenlecleucel che riesce a modificare geneticamente le cellule T dei pazienti stessi, per trattare due tipi di tumori: la leucemia linfoblastica acuta a cellule B (tipica dei bambini e in pazienti fino a 25 anni) e il linfoma diffuso a grandi cellule B (negli adulti).
L’idea di fondo dell’immunoterapia è di sfruttare l’innata capacità delle cellule del sistema immunitario di riconoscere la presenza di agenti estranei come il cancro. Capacità che però si scontra con l’autoregolazione del sistema stesso. Bloccare questo freno o agire sull’acceleratore è l’obiettivo ultimo dell’immunoterapia.
Kymriah ha la capacità di trasformare le cellule dei pazienti in una sorta di “farmaco vitale” personalizzato, insegnando loro a riconoscere le cellule tumorali e ad attaccarle per distruggerle. In pratica è lo stesso sistema immunitario di un individuo che viene in parte modificato per contrastare il tumore.
L’approvazione dell’Ema arriva a distanza di circa due mesi dal parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano. Un anno fa il metodo era stato approvato dalla Food and Drug Administration (Fda), l’ente governativo statunitense che si occupa della regolamentazione dei farmaci e degli alimenti. La Fda ha imposto regole piuttosto severe per l’utilizzo del nuovo trattamento, che può avere effetti collaterali molto gravi, a partire da repentini crolli della pressione sanguigna e danni neurologici.
La terapia prevede di prelevare i linfociti T dal sangue del paziente, che vengono isolati e coltivati in laboratorio per 7-10 giorni. I linfociti vengono trattati con dei vettori virali, particolari virus privati della loro componente dannosa che contengono un gene con le informazioni per ‘insegnare’ alle cellule a riconoscere il tumore. Questa tecnica d’ingegnerizzazione genetica porta i linfociti così modificati a prendere il nome di linfociti CAR-T; questi vengono poi depurati e infusi nuovamente nel paziente. Una volta nel paziente questi linfociti migrano verso il tumore, si moltiplicano e lo uccidono, comportandosi da veri e propri farmaci viventi.
Gli esponenti della commissione scientifica dell’EMA hanno espresso parere positivo sulla commercializzazione della terapia dopo aver analizzato i risultati degli studi clinici (chiamati Juliet ed Eliana) condotti in otto Paesi europei. La CAR-T è considerata sufficientemente sicura, benché possano essere registrati effetti collaterali come infezioni, problemi respiratori e danni agli organi. In Italia ora tocca all’AIFA, l’Agenzia italiana del farmaco, che dovrà occuparsi dei dettagli burocratici relativi ai costi (noti per essere elevati) e dei centri specializzati dove potrà essere somministrata la CAR-T. Quanto ai costi, negli Stati Uniti un ciclo di cure in età pediatrica costa475.000 dollari, mentre per il linfoma dell’adulto s’abbassa a 373.000 dollari. Un costo che viene sostenuto dal sistema sanitario solo in caso di efficacia della cura, secondo il sistema del “payment by results”. Una metodica che potrebbe essere adottata anche in Italia.
Per la sua applicazione si spende il deputato azzurro bellunese Dario Bond che invita «la sanità veneta a mantenere alto il suo livello di eccellenza, adottando da subito questa nuova metodica di cura allo Iov di Padova. Il Veneto e lo Iov – conclude Bond – devono diventare ancor più protagonisti della lotta contro il cancro, e il trattamento Kymriah può diventare un pezzo importante in questo percorso».
